Blueprint Medicines anuncia la aprobación de la FDA de AYVAKIT ™ (avapritinib) de GIST PDGFRA Exón 18
AYVAKIT es la primera terapia de precisión aprobada para GIST y el único tratamiento altamente activo para PDGFRA exón 18.
Blueprint Medicines Corporation (NASDAQ: BPMC), una compañía de terapia de precisión enfocada en cánceres genéticamente definidos, enfermedades raras e inmunoterapia contra el cáncer, anunciaron que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA por sus siglas en ingles) ha aprobado AYVAKIT ™ (avapritinib) para el tratamiento de adultos con tumor del estroma gastrointestinal no resecable o metastásico(GIST) que alberga una mutación del exón 18 del receptor alfa del factor de crecimiento derivado de plaquetas (PDGFRA), incluidas las mutaciones PDGFRA D842V. AYVAKIT es la primera terapia de precisión aprobada para tratar una población de pacientes con GIST genómicamente definida.
La FDA otorgó una aprobación completa a AYVAKIT en función de los resultados de eficacia del ensayo clínico de exploración de Fase 1, así como de la combinación de resultados de seguridad de múltiples ensayos clínicos para avapritinib. En pacientes con GIST mutante PDGFRA exón 18, AYVAKIT tuvo un tasa de respuesta general del 84 por ciento y no se alcanzó una mediana de duración de la respuesta (DOR). Las reacciones adversas más comunes (≥20 por ciento) fueron edema, náuseas, fatiga / astenia, deterioro cognitivo, vómitos, disminución del apetito, diarrea, cambios en el color del cabello, aumento de lagrimeo, dolor abdominal, estreñimiento, erupción cutánea y mareos. Blueprint Medicines planea hacer que AYVAKIT esté disponible en los EE. UU. Dentro de una semana.
El GIST es un sarcoma del tracto gastrointestinal (GI) raro producto de mutaciones geneticas. Aproximadamente el 6 por ciento de los pacientes con GIST recién diagnosticado tienen mutaciones del exón 18 PDGFRA. La mutación PDGFRA exón 18 más común es la mutación D842V, que es resistente a todas las otras terapias aprobadas. Un estudio retrospectivo mostró que cuando estos pacientes fueron tratados con imatinib, tenían una respuesta general del 0%
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